Autismo e cellule staminali

Nel mare sconfinato dei contenuti di Facebook, è spuntato un video che presenta una clinica privata, la quale dichiara di offrire cure innovative per l’autismo, includendo terapie con cellule staminali. Prima di lasciarci trasportare dall’entusiasmo, però, è doveroso fare un passo indietro e analizzare i fatti. Attualmente, la scienza non riconosce alcuna terapia basata sull’uso di cellule staminali per l’autismo come ufficialmente valida o efficace.

Per chi cerca maggiori informazioni, consigliamo di consultare uno studio recente disponibile su NCBI, che esamina i risultati di ricerche sull’uso delle cellule staminali nel trattamento dell’autismo. Inoltre, un altro articolo su Frontiers in Psychiatry discute la natura eterogenea dell’ASD e l’incremento di istituti che offrono terapie con cellule staminali senza basi scientifiche solide. Queste informazioni evidenziano la necessità di cautela e di una maggiore comprensione basata su prove concrete prima di considerare tali terapie come opzioni valide. A tal proposito vi riportiamo il loro abstract, che spiega bene la situazione:

Autism spectrum disorder (ASD) is a genetically and phenotypically heterogeneous disorder (1, 2) and it affects 1 out of 36 children (3). Due to its heterogeneity, the causes of ASD are still poorly understood and scientific research is now focused on the early identification of bio-behavioral markers to anticipate the age of diagnosis (4). Making an early diagnosis has positive implications in terms of implementation of timely evidence-based interventions and, consequently, better outcomes (5). In the complex arena of interventions for ASD, some of them are evidence-based, while others (a) are proposed without scientific basis (6), or (b) they have not yet completed the necessary steps to move from basic research to large-scale clinical application but are transferred to clinical practice. Regarding option b, in recent years, we have witnessed a worrying increase in institutes that proposing to families to treat ASD with stem cells from various sources, including those obtained from cord blood (7). The alarming aspect of this potential therapeutic proposal is the promise of significant clinical improvements in children who undergo this treatment. These institutes, which are often located in countries with low medical standards, are not proposing a research trial but the use of stem cells as a therapeutic option already validated by basic research. However, to date, can we say that the use of stem cells is an evidence-based treatment? The answer is no, and we will try in the following lines to explain the reasons for this negative answer.

Il disturbo dello spettro autistico (ASD) è un disturbo eterogeneo sia dal punto di vista genetico che fenotipico, che colpisce 1 bambino su 36. A causa della sua eterogeneità, le cause dell’ASD sono ancora scarsamente comprese e la ricerca scientifica si concentra sull’identificazione precoce di marcatori bio-comportamentali per anticipare l’età della diagnosi. Una diagnosi precoce ha implicazioni positive in termini di implementazione tempestiva di interventi basati su prove e, di conseguenza, risultati migliori. Nell’arena complessa degli interventi per l’ASD, alcuni di essi sono basati su prove, mentre (a) altri sono proposti senza basi scientifiche, o (b) non hanno ancora completato i passaggi necessari per passare dalla ricerca di base all’applicazione clinica su larga scala ma sono trasferiti alla pratica clinica. Per quanto riguarda l’opzione b, negli ultimi anni, abbiamo assistito a un preoccupante aumento di istituti che propongono alle famiglie di trattare l’ASD con cellule staminali da varie fonti, incluse quelle ottenute dal sangue del cordone ombelicale. L’aspetto allarmante di questa potenziale proposta terapeutica è la promessa di miglioramenti clinici significativi nei bambini che si sottopongono a questo trattamento. Questi istituti, spesso situati in paesi con standard medici bassi, non stanno proponendo una sperimentazione di ricerca, ma l’uso delle cellule staminali come un’opzione terapeutica già validata dalla ricerca di base. Tuttavia, ad oggi, possiamo dire che l’uso di cellule staminali sia un trattamento basato su prove? La risposta è no, e cercheremo di spiegare nei paragrafi seguenti le ragioni di questa risposta negativa.

Stiamo sempre molto attenti quando incappiamo in questo tipo di proposte commerciali su argomenti di salute, soprattutto se arrivano dall’estero, dove potrebbero vigere normative diverse dalle nostre e meno sicure, e dove in caso di problemi rischiamo di non poterci rivalere sui responsabili.

Dott. PA

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Foto di CDC su Unsplash